Alzheimer: la eficacia de nuevo tratamiento es “modesta”

La Administración de Ali­mentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) apro­bó a principios de junio la utilización del fármaco Adu­canumab para el tratamiento de una de las causas de la en­fermedad de Alzheimer.

El anuncio generó gran expectativa en todo el mun­do y de manera especial en la Argentina, donde se estima que más de 500.000 perso­nas están diagnosticadas de Alzheimer u otra demencia senil.

A pesar de que en Estados Unidos la comercialización del remedio fue aprobada -con el nombre comercial Aduhelm-, existe en la co­munidad científica algunas controversias sobre los re­sultados de los ensayos clí­nicos del fármaco.

Para conocer en detalle la acción y efectividad del tra­tamiento con Aducanumab, el Departamento de Comu­nicación Institucional del Rectorado de la Unne dialo­gó con la doctora Lorena Dos Santos Antola, profesora ti­tular de la Cátedra de Farma­cología de la Facultad de Me­dicina de la Unne, doctora de la Universidad de Buenos Aires en el área de Farmaco­logía, y además es especialis­ta en Psiquiatría.

“El Aducanumab es un anticuerpo, similar al que genera nuestro organismo cuando nos ataca un virus, pero que fue creado en un laboratorio. Este anticuerpo sintético fue programado para atacar específicamente a una sustancia denomina­da placa beta amieloide, que aparece en la enfermedad de Alzheimer”, explicó.

“La proteína amieloide -continúa Dos Santos- es una de las dos proteínas que aparecen en la enfermedad. Esta proteína se va acumu­lando entre las neuronas, en forma de placas, evitan­do su conexión. Esto ocurre al mismo tiempo en que las neuronas se van lesionando primero y luego se van mu­riendo progresivamente”.

“En la enfermedad de Al­zheimer, la muerte de las neuronas comienza en una parte del cerebro denomina­do hipocampo, lugar donde se almacena la memoria de los hechos recientes de la vida de la persona. De ahí que los primeros síntomas de esta enfermedad es la pérdida de la memoria de lo que se hizo en las últimas 24 horas. Posteriormente, la anomalía se va extendiendo a otras áreas del cerebro y la enfermedad comienza a pro­gresar hasta llegar a un esta­do invalidante en un lapso aproximado de 10 años”.

SIN APROBACIÓN DEFINITIVA 

Con relación a la apro­bación de Aducanumab, la doctora Dos Santos, explicó: “El fármaco no tiene una aprobación definitiva. Se en­cuentra bajo un Programa de Aprobación Acelerada que tiene la FDA de los Estados Unidos y que permite una aceptación rápida y anticipa­da de los medicamentos para su comercialización, bajo la justificación de que es una necesidad médica por no haber medicamentos para tratar esta enfermedad”.

En cierta medida, es una razón justificada, porque desde hace 20 años no hay una nueva forma de actuar contra el Alzheimer, y “nin­guno de los tratamientos existentes evita la progre­sión de la enfermedad, que es lo importante”. El proble­ma respecto a la rápida apro­bación de este medicamento se relaciona con los datos existentes hasta el momento respecto a su limitada efica­cia.

ESTUDIOS CLÍNICOS 

Como parte de esta apro­bación acelerada, sólo se han realizado dos ensayos clínicos en la fase de preco­mercialización del medica­mento, cada uno de ellos con 1.638 pacientes. Uno de ellos arrojó una mejora clínica de los pacientes con una reduc­ción de la placa amieloide, y en el otro grupo no se evi­denciaron mejoras.

Por exigencia de la FDA el medicamento sigue a prueba aun en la etapa de comercia­lización, con estudios sobre los efectos en cada paciente. El Aducanumab se suminis­tra una vez al mes por vía intravenosa por un lapso de 7 meses, se debe realizar un riguroso control clínico pos­terior para determinar la real necesidad de la continuidad de su administración. En Es­tados Unidos el tratamiento tiene un costo aproximado de 56.000 dólares. A la Ar­gentina no llegó el fármaco, ni se están realizando prue­bas clínicas con pacientes.

Para la doctora Dos Santos y en función a los trabajos publicados, el Aducanumab no evita la progresión de la enfermedad de Alzheimer, porque las neuronas se si­guen muriendo igual. “En ese sentido, su efecto sería similar a los medicamentos conocidos hasta el momen­to”.

El Aducanumab atacaría sólo a la placa amieloide, que aparece ya “en un marco de todo un proceso complejo de degeneración que comienza con la lesión de la neurona y finaliza con su muerte”. 

“En medicina nosotros llamamos a esto variables subrogadas, es decir que un medicamento mejora un as­pecto de la enfermedad, lo que no necesariamente se traduce en un beneficio clí­nico para los pacientes”.

Con respecto al grado de eficacia del remedio, la doctora Dos Santos la ca­lifica por el momento de “eficacia modesta”. Y agre­ga: “Necesitamos un me­dicamento que demuestre en los ensayos clínicos que es capaz de modificar favorablemente el cur­so y el pronóstico de una enfermedad, y no sólo la aparición de la placa amie­loide”. 

“Estamos ante la necesi­dad de contar con más es­tudios clínicos, que por otra parte son exigidos por la FDA para tener una conclusión más precisa. Es importante en relación a esto, manejar la información con prudencia y no generar expectativas en miles de pacientes y familia­res”, agregó.

La FDA aguarda resulta­dos de estos estudios que demuestren una mejora evi­dente en los pacientes. Si el medicamento no demuestra el beneficio clínico, el orga­nismo cuenta con una serie de procedimientos regula­torios que podrían llevar a retirar nuevamente el medi­camento del mercado